
O medicamento Zolgensma é usado para tratamento de AME, em bebês com até 6 meses.
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AME é como é popularmente chamada a Atrofia Muscular Espinhal, doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, que são as células responsáveis por gestos como caminhar, comer, falar e até respirar
A AME varia do tipo 0, que acomete o bebê antes mesmo do nascimento, até o grau 4, quando os sinais se manifestam já na idade adulta, a partir dos 20 ou 30 anos
O medicamento será incorporado no SUS porque teve o aval da Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias em Saúde, a Conitec, que recomenda que o remédio em questão seja oferecido só pra crianças com seis meses de idade e com o Tipo 1 da doença.
Essa droga é uma terapia genética que devolve ao paciente com AME o gene SMN1, que é justamente o gene faltante em quem tem AME, o que produz a tal proteína necessária para a sobrevivência de neurônios que atuam na parte motora do corpo.
O remédio é produzido em laboratório nos Estados Unidos e custa cerca de R$ 7 milhões.
*Rádio 2
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